In totaal zijn er meer dan 40 lysosomale stapelingsziekten. Een effectieve behandeling begint na het vaststellen van het defecte enzym. Dit enzym kan bij sommige ziekten middels "enzym vervangende therapie" worden vervangen. Enzymvervangendetherapie richt zich op het tegengaan van de lichamelijke gevolgen van de ziekte. De meeste schade die al ontstaan is, kan niet hersteld worden. Inmiddels zijn er behandelingen mogelijk voor een aantal lysosomale stapelingsziekten, echter nog lang niet voor allemaal. Voor sommige lysosomale stapelingsziekten zijn andere behandelingen, zoals een stamceltransplantatie beschikbaar.